全球首创！《EGFR PACC突变晚期NSCLC诊疗专家共识》发布，伏美替尼获最新专家共识推荐
2025年09月12日
随着对表皮生长因子受体（EGFR）突变空间构象-功能关系的深入解析，我们对EGFR P环与αC螺旋压缩（PACC）突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）认识不断加深和重视。该亚型通过改变激酶活性口袋的立体构象，显著降低传统EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的结合稳定性，导致疗效受限且耐药机制复杂。PACC突变占EGFR突变谱的12.5%，在中国患者中的绝对数量庞大，且现有循证证据多源于小样本回顾性研究，缺乏系统性诊疗规范。
为提高临床医生对EGFR PACC突变晚期NSCLC的认识和重视，提升规范化诊疗的水平，2025年9月11日，《EGFR PACC突变晚期NSCLC诊疗专家共识》（以下简称共识）发布会在第28届中国临床肿瘤学会（CSCO）学术年会上正式召开，标志着该领域从“经验性治疗”向“循证-结构双驱动”的范式转变。此次发布会将系统解读共识的制定方法学、证据等级评估及临床转化路径，从检测技术的敏感性瓶颈到剂量优化的循证探索，从脑转移、骨转移的高风险预警到新型治疗的突破性数据，以“精准检测-个体化治疗-全程管理”的全链条策略，为临床医生提供了可操作的实战指南。本报特整理发布会精华，以飨读者。
会议致辞
会议伊始，中国医学科学院肿瘤医院王洁教授和CSCO理事长、山东省肿瘤医院院长于金明教授作为会议主席先后进行致辞。
王洁教授指出，本次《共识》的发布获得了业内专家的广泛关注。自2021年EGFR PACC突变概念被提出以来，包括伏美替尼等多项临床研究在该领域不断取得新突破。尤其在亚洲人群中，PACC突变患者不仅基数庞大，临床需求也尤为迫切，建立治疗共识至关重要。基于这一背景，在于金明教授的领导和多位专家的共同努力下，本《共识》正式制定发布。《共识》旨在为临床实践与科研布局提供指导，推动现有临床研究数据的融合印证，为患者带来新的治疗希望。《共识》亦感谢mg冰球突破公司的大力支持，期待其切实助力临床诊疗。
王洁教授致辞
于金明教授表示，本次《共识》的制定与发布，不仅凝聚了多位专家的智慧与汗水，也体现了“规范诊疗，创新引领”的CSCO学术年会主题。自全面推行肺癌诊疗规范化流程以来，山东省肿瘤医院逐步实现了诊疗服务的同质化、高效化和标准化，获得了诊疗质量的显著提升和医院的快速发展。可见诊疗规范化不仅是医院的生命线，更是患者的生命线。于金明教授指出，近年来我国学者在国际舞台上的表现日益突出，这一成绩离不开每一位同道的辛勤付出。期望能够借助此次平台，继续推动更多中国临床研究走向世界，使中国的理论成果影响国际指南与实践，在全球发出更响亮的“中国声音”。
于金明教授致辞
仁术鼎新 烛照经纬
在高屋建瓴的专家致辞为发布会奠定精准诊疗的核心基调后，聚焦临床实践痛点、凝聚行业智慧的《共识》发布仪式在与会专家热切的期待下正式启动。王洁教授携手《中华肿瘤杂志》代小秋主任、浙江省肿瘤医院范云教授、云南省肿瘤医院黄云超教授、河南省肿瘤医院马智勇教授、同济大学附属上海市肺科医院任胜祥教授、南京大学医学院附属金陵医院宋勇教授、西安交通大学第一附属医院姚煜教授、山东省肿瘤医院王琳琳教授，共同见证了全球首部针对EGFR PACC突变的共识的发布。此次共识发布，标志着中国肺癌精准医疗由“跟跑”到“领跑”的历史性跨越，不仅为临床医生提供了系统化的诊疗“实战指南”，更以“中国创新”推动全球肺癌诊疗向更精准、更规范的方向迈进，为全球肿瘤患者带来新的生存希望，也为我国在国际肿瘤诊疗领域发声注入强劲动力。
明堂论鉴，玉策昭彰丨《EGFR PACC突变晚期NSCLC诊疗专家共识（2025版）》解读
发布仪式过后，中国医学科学院肿瘤医院徐佳晨教授对《共识》进行了详细的解读。徐佳晨教授强调，《共识》是全球首部聚焦EGFR PACC突变NSCLC的诊疗专业性文件，为该领域提供了系统性诊疗参考框架。
共识指出，EGFR PACC突变发生率高达12.5%，是仅次于经典突变的第二大EGFR突变亚型。其突变位点众多，PCR检测方式存在局限性，易造成漏检，故推荐以组织NGS为首选、ddPCR和ARMS-PCR为补充的精准检测策略。检测样本优先选择组织样本，若组织样本不可及，可考虑液体活检样本。治疗方面，一代TKI仅有小样本证据，循证支撑不足；二代TKI疗效优于化疗，但循证医学证据主要集中在G719X突变和S768I突变，且缺乏中枢神经系统（CNS）转移的疗效数据；奥希替尼等三代TKI仅针对部分罕见突变位点，且并未突破二代TKI疗效。三代TKI伏美替尼凭借其独特的结构，在体外、PDX模型中均展现出显著的优势。全球首个针对PACC突变人群的FURTHER研究进一步印证了伏美替尼的疗效，其中，240 mg伏美替尼治疗可使患者获得长达16个月的mPFS，最佳ORR达81.8%、DCR达100%。伏美替尼也是目前唯一拥有PACC突变一线治疗证据的TKI制剂。
共识指出，对于EGFR PACC位点突变的晚期NSCLC患者，基于目前证据，可考虑将伏美替尼作为一线治疗选择。若患者一般情况良好（ECOG PS 0-1分），可考虑先给予伏美替尼240 mg每日1次；若不耐受，可按每次40 mg逐级降低剂量，直至可耐受；若患者合并基础疾病、体能状态差或高龄，可考虑先给予伏美替尼160 mg每日1次，如耐受良好，药物剂量可逐渐增加至240 mg每日1次。对于G719X、S768I等单一位点或复合位点突变的晚期NSCLC患者，可考虑使用上述剂量伏美替尼作为一线治疗，还可考虑阿法替尼或奥希替尼作为一线治疗。对于EGFR经典突变患者，若EGFR-TKI一线治疗进展后发生获得性PACC突变，后线治疗也可参考这一方案。PACC突变患者一线进展后，后线治疗仍优先选择EGFR-TKI，可结合突变类型及药物可及性参考经典突变患者的后线治疗路径，同时需关注免疫联合、抗血管生成等新兴方案的适用场景。此外，对于EGFR PACC突变晚期NSCLC患者，局部治疗（手术、放疗）可作为系统治疗的补充，适用于寡转移和寡进展的患者。推荐在多学科诊疗团队框架下制定个体化方案，优先选择创伤小、精准性高的治疗手段并密切关注全身病情变化。
对于EGFR PACC突变晚期NSCLC患者，现有各治疗药物不良反应谱和总体耐受性不尽相同，应结合评估患者身体状态、合并症等因素，优先选择疗效确切、且安全性和耐受性最佳的EGFR-TKI。治疗开始后应密切监测，一旦发生相关不良反应，及时进行分级管理。此外，鉴于EGFR PACC突变晚期NSCLC患者脑转移、骨转移风险较高，与经典突变人群相比，其需要更积极全面的随访策略。
未来，EGFR PACC突变晚期NSCLC仍需开展多中心前瞻性研究扩大样本量、积累更多人群数据，完善突变亚型覆盖与机制探索，开发更精准的诊疗策略，优化治疗路径，探索新型靶向药物及联合治疗方案，推动EGFR PACC突变晚期NSCLC诊疗进一步发展。
徐佳晨教授解读《共识》
玉版传声，叩问新章丨新闻媒体采访&答记者问
论坛报：EGFR PACC突变作为2021年才被明确定义的新型突变亚型，临床对它的认识不足，目前全球范围内也仅有少数研究对其进行探索。能否请您从临床角度出发，谈谈当前我国的EGFR PACC突变NSCLC患者在诊断和治疗过程中面临哪些特有的挑战？随着这份共识的发布，我们首次有了针对EGFR PACC突变NSCLC的规范化诊疗框架。在共识发布后，还有哪些方面有待进—步探索？
王洁教授: EGFR基因突变是肺癌（尤其是肺腺癌）最常见的驱动基因变异类型。针对该突变位点及相关药物的研究已伴随我们超过20年。可以说，正是基于这一位点及相关药物的进展，我们好几代研究者才得以有机会开展针对患者的更为深入的研究，并在国际舞台上发声。然而，这些年来，研究重点更多集中于经典突变，其药物研发从一代EGFR-TKI向二代到三代不断推进，并针对耐药机制开展了一系列研究，已形成了多方面的应对方案。
与之相对，PACC突变作为除经典突变外的第二大EGFR突变类型，长期以来缺乏有效的治疗手段。庆幸的是，今年WCLC大会上公布的FURTHER研究提示，伏美替尼对于PACC突变患者展现出了卓越的疗效，240 mg组的mPFS达16个月，最佳ORR达81.8%、DCR达100%，成为目前唯一拥有PACC突变一线治疗证据的TKI制剂。基于这一积极结果，目前已进一步开展Ⅲ期临床研究，进一步探索伏美替尼对比当前标准的化疗方案的疗效。
随着更多针对PACC突变药物的研发与临床应用，该领域的治疗格局正朝着更加精细化和个体化的方向演进。正如我们过去在经典EGFR突变研究中取得的进展一样，未来针对PACC突变的研究也必将推动治疗策略的持续优化。我们期待通过更深入的临床探索和更广泛的药物选择，最终为PACC突变患者提供更加精准和高效的治疗方案。
会议总结
本次会议围绕EGFR PACC突变晚期NSCLC诊疗领域的核心痛点与突破方向，聚焦该突变亚型“认知�：�、检测不足、治疗无序”的全球性难题，通过撰写和发布全球首部EGFR PACC突变晚期NSCLC诊疗专家共识，建立起以“循证-结构双驱动”为核心的全链条、规范化诊疗体系，填补了全球规范诊疗空白，引领精准创新探索，实现了学术成果与临床实践的深度融合。这不仅为临床医生提供了可落地的诊疗路径，更以中国原创的诊疗标准与药物研究成果，推动全球EGFR PACC突变晚期NSCLC诊疗从“经验性探索”迈向“规范化精准治疗”新阶段，彰显了我国在肿瘤精准医疗领域的引领地位。未来，期待以“中国之声”重构全球EGFR突变版图，开启本土原研药物领跑、指南同步输出、人才国际共治的良性循环，为“规范诊疗、创新引领”发出最具说服力及影响力的中国之声。
*转载自“中国医学论坛报今日肿瘤”官方微信号
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伏美替尼是中国原研、具有自主知识产权的第三代EGFR-TKI，分别于2021年3月、2022年6月获批EGFR突变的局部晚期或转移性NSCLC成人患者的二线、一线治疗适应症，并均已被纳入国家医保目录。2021年6月mg冰球突破与ArriVent Biopharma, Inc. 达成伏美替尼海外独家授权合作，目前伏美替尼针对EGFR 20外显子插入突变NSCLC患者一线治疗适应症的包括中国、美国、英国、法国、日本、韩国等多个国家在内的全球多中心III期注册临床研究正在顺利进行中。此外，伏美替尼针对EGFR 20外显子插入突变NSCLC治疗的适应症获得中、美监管机构的突破性疗法认定；针对NSCLC EGFR敏感突变辅助治疗、PACC 突变NSCLC一线治疗、EGFR 敏感突变NSCLC伴脑转移患者治疗、EGFR非经典突变辅助治疗的注册临床研究也在顺利推进中
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